Retos de la farmacia hospitalaria para mejorar la atención a los pacientes con EERR

Dra. Mónica Climente Martí
Jefa de Servicio de Farmacia Hospitalaria.
Hospital Universitario Dr. Peset, Valencia.

La atención a los pacientes con enfermedades raras (EERR) o minoritarias, por diversos motivos - elevada complejidad clínica, especial vulnerabilidad de los pacientes, considerable impacto asistencial, social y presupuestario - nos sitúa a todos los implicados, desde la administración sanitaria a los profesionales o a la industria farmacéutica, antes grandes retos.

Desde la perspectiva de la Farmacia Hospitalaria, el primer gran reto es la necesidad de mejorar el acceso a la innovación terapéutica. Ello implica no solo aumentar el número y la velocidad con que los medicamentos huérfanos (MMHH) llegan a la práctica clínica sino, y sobre todo, garantizar que los nuevos tratamientos aporten valor a los pacientes y al sistema de salud.

Este reto requiere, en primer lugar, “repensar” el modelo de evaluación, financiación y posicionamiento de los medicamentos para adaptarlo a las particularidades de las EERR. Muchas de estas patologías suelen afectar de forma importante a la calidad de vida de los pacientes, pero también suelen llevar asociado un impacto familiar y social considerable. Y en este contexto, el modelo clásico de evaluación y financiación de medicamentos, basado en el análisis de eficacia, seguridad y eficiencia, definida en términos de valores umbrales de la relación coste-eficacia incremental, puede verse limitado para determinar el valor terapéutico real de un medicamento. Es, por ello, oportuno continuar explorando el uso, de forma complementaria, de otras metodologías, como el análisis de decisión multi-criterio, del que ya existen experiencias con MMHH a nivel europeo y también en España, para capturar mejor el valor terapéutico y social que puede aportar una nueva alternativa terapéutica y facilitar la toma de decisiones a todos los agentes implicados.

Asimismo, requiere seguir incentivando, por un lado, un modelo de investigación que responda a las necesidades reales de los pacientes con EERR y que sea capaz de generar evidencia científica de calidad en poblaciones a menudo pequeñas y heterogéneas desde el punto de vista clínico y, por otro lado, continuar promoviendo el uso de modelos de pago por resultados u otras fórmulas de financiación que permitan gestionar la incertidumbre que conllevan estas nuevas terapias, tanto en resultados en salud como en impacto presupuestario.

El segundo gran reto es desarrollar un modelo de atención integral e interdisciplinar para los pacientes con EERR, desde un enfoque global y multidimensional, que permita compartir el conocimiento entre diferentes profesionales, y a menudo también entre diferentes niveles asistenciales, para ofrecer a cada paciente un plan terapéutico y de seguimiento individualizado y adaptado a sus necesidades, no solo clínicas sino también socio-sanitarias.

Lo cierto es que la realidad y las necesidades de estos pacientes necesitan de una transformación del modelo asistencial, con un enfoque integral, interdisciplinar y colaborativo, en el que todos los profesionales implicados compartan el objetivo común de mejorar los resultados en salud y la calidad de vida de los pacientes.

Y esto implica, en primer lugar, definir beneficio clínico, establecer de forma consensuada los objetivos terapéuticos individualizados para cada paciente y, sobre todo, medir los resultados en salud en práctica clínica. Será necesario, para ello, potenciar e incentivar el trabajo multidisciplinar en red de forma coordinada y adaptar los sistemas de información para facilitar el registro de resultados en salud, así como implicar a todo el equipo asistencial para medir el beneficio clínico de estas terapias en los pacientes en la práctica clínica, más allá de biomarcadores o supervivencia, y generar evidencia en vida real que pueda ser utilizad, a su vez, en la re-evaluación y el re-posicionamiento de los medicamentos.

Esta transformación del modelo asistencial requiere, asimismo, desarrollar modelos adaptados a las expectativas y preferencias de los pacientes. En los últimos años, las estrategias de humanización se han ido integrando en la atención a los pacientes lo que está suponiendo un cambio de cultura en las organizaciones que están situando las necesidades clínicas y no-clínicas de los pacientes en el centro. Y, aunque queda mucho por hacer, empiezan a ofrecerse, especialmente en la atención a pacientes vulnerables como son los pacientes con EERR, alternativas para la dispensación de los medicamentos en proximidad, la administración domiciliaria de los tratamientos o el uso de las tecnologías para proporcionar información y formación a pacientes, familiares y cuidadores.

Por último, y en relación con lo mencionado anteriormente, el tercer gran reto es la necesidad de incorporar al paciente y la sociedad en la toma de decisiones a diferentes niveles.

A nivel de gestión sanitaria, se está avanzando en la incorporación de los pacientes en las decisiones de evaluación, financiación y posicionamiento de los medicamentos, lo que exige generar una mayor cultura de corresponsabilidad y de transparencia en la toma de decisiones. A nivel clínico y asistencial, es ya una realidad la incorporación de la perspectiva del paciente en la evaluación de los resultados en salud y en la evaluación de la experiencia del paciente, mediante los conocidos como PROM (patient-reported outcomes) y PREM (patient-reported experience). Esta perspectiva, necesaria y complementaria a la valoración clínica, particularmente en el ámbito de las EERR, seguirá potenciándose en la medida que la digitalización de la salud nos permita disponer de información procedente de la monitorización continua de los pacientes de forma adecuada para que sea útil en la toma de decisiones basadas en el impacto de la enfermedad y del tratamiento percibido por el paciente.

En definitiva, grandes retos que exigen una reflexión conjunta, la colaboración y el compromiso entre agencias reguladoras, administración sanitaria, industria farmacéutica, profesionales del entorno clínico y socio-sanitario, pacientes y la sociedad, en general. Grandes desafíos que seremos capaces de afrontar, de forma colaborativa y corresponsable, para reforzar el necesario equilibrio entre acceso a la innovación terapéutica, equidad y sostenibilidad del sistema sanitario y, a su vez, ofrecer a los pacientes un modelo asistencial que garantice la toma de decisiones basada en la evidencia científica y el conocimiento más especializado, pero también en las necesidades, expectativas y preferencias de los pacientes con EERR.